凯发k8娱乐从基因编辑到异种移植 生物技术创新底层问|夕树舞子|题待破局
2024-08-08 10:32:15
基因编辑技术近年来不断带给人类惊喜ღ◈✿，它已成为支撑器官移植以及细胞疗法等众多先进疗法的关键技术夕树舞子凯发k8娱乐ღ◈✿。
作为引发下一代生物技术革命的源泉ღ◈✿，研究人员相信ღ◈✿，基因编辑技术将在医学ღ◈✿、农业和很多其他领域实现惊人的创新ღ◈✿，但相关的伦理挑战和技术创新仍然有待突破凯发k8娱乐ღ◈✿。
全球首例心脏异种移植手术患者在接受了转基因猪的心脏后ღ◈✿，存活了两个月创下医学史的奇迹ღ◈✿。借助基因编辑技术CRISPRCas9ღ◈✿，美国研究人员将经过十种基因修饰的猪器官首次移植到人类体内ღ◈✿，结果说明这一方法至少是在一段时间内奏效了ღ◈✿。
上个月ღ◈✿，一个美国研究小组宣称使用一种尖端的干细胞移植方法ღ◈✿，首次治愈了一名女性艾滋病患者ღ◈✿。沿着这一思路ღ◈✿，研究人员希望利用基因改造寻求治愈艾滋病的方法夕树舞子ღ◈✿，并彻底根除这种病毒ღ◈✿。
Crispr-Cas9这种最早基于细菌免疫机制的基因编辑技术ღ◈✿，在人类药物疗法方面展现出巨大的潜力ღ◈✿，现已成为镰状细胞性贫血等遗传疾病的治疗的基础ღ◈✿，未来为更多疾病提供精准治疗的方案ღ◈✿。
我国对基因编辑研发高度重视ღ◈✿，已将其列为“十四五”时期重点攻关目标ღ◈✿。今年1月ღ◈✿，国家出台了基因编辑产品的安全管理规范ღ◈✿，为推动基因编辑应用铺平了道路ღ◈✿。
全国政协委员ღ◈✿、中国科学院院士ღ◈✿、中科院遗传与发育生物学研究所研究员曹晓风表示ღ◈✿：“我国虽然在动植物基因编辑技术研发和应用上居于世界前列ღ◈✿，但原始专利严重缺位ღ◈✿，核心专利及底层技术大多被美国为首的西方国家垄断ღ◈✿，产业安全面临严重挑战ღ◈✿，加快推动基因组编辑基础研究是国家发展和战略布局的迫切需求ღ◈✿。”
曹晓风表示ღ◈✿，基因编辑正朝着两个方面飞速发展ღ◈✿：在基础研究方面ღ◈✿，包括基因编辑工具的机制研究ღ◈✿、模型建立ღ◈✿、原始创新研发以及现有编辑工具的优化等ღ◈✿；在技术应用方面ღ◈✿，加速研究成果的转化应用ღ◈✿，实现更深层次的技术飞跃凯发k8娱乐ღ◈✿，推进产业落地ღ◈✿，搭建以基因编辑技术为支柱的生物经济ღ◈✿。
目前我国多家单位正在加快组建基因编辑技术中心和实验室ღ◈✿，推动我国基因编辑技术产业化步入快车道ღ◈✿。但曹晓风认为ღ◈✿，国内基因编辑领域的布局大多聚焦于产品驱动的技术研发和转化应用ღ◈✿，缺乏对基因编辑工具的基础研究和底层技术原始创新夕树舞子ღ◈✿，难以彻底扭转核心技术和产业发展受制于人的被动局面ღ◈✿。
对此夕树舞子ღ◈✿，她建议强化基因编辑领域的战略科技力量ღ◈✿，打造“基因编辑基础学科研究中心”ღ◈✿，加大基础研究的资金投入ღ◈✿；聚焦动植物ღ◈✿、微生物ღ◈✿、重大疾病及现代农业等多个研究和应用维度ღ◈✿，深入开展基因编辑分子机制研究ღ◈✿、可编程核酸酶结构解析ღ◈✿、新工具挖掘ღ◈✿、递送和编辑新技术研发ღ◈✿；推动原创性ღ◈✿、颠覆性的基础研究成果产出夕树舞子ღ◈✿，加快研究成果转化和技术产业化应用ღ◈✿。
与此同时ღ◈✿，如何在伦理框架下去利用创新的生物技术造福人类ღ◈✿，科学界和全球政府也仍在探索和寻求解决方案ღ◈✿。在这个过程中ღ◈✿，一些激进的尝试也曾引发质疑ღ◈✿。
例如ღ◈✿，前中国南方科技大学教授贺建奎就使用基因编辑技术对艾滋病患者的胎儿进行了基因编辑ღ◈✿。但这种冒进的行为因伦理学争议和伪造实验伦理审批手续ღ◈✿，引发了世界科学界的巨大争议ღ◈✿。
但这仍然无法阻挡科学进步的车轮ღ◈✿。去年4月ღ◈✿，中国科研人员在《细胞》（Cell）杂志上发表重磅论文ღ◈✿，首次创造性地将人类干细胞注射到非人灵长类动物食蟹猴的胚胎中ღ◈✿，人类细胞占比达到预期ღ◈✿，人-猴嵌合胚胎存活了近20天ღ◈✿。这一成果宣告了人猴嵌合胚胎研究取得重大突破凯发k8娱乐凯发k8娱乐ღ◈✿，干细胞体外器官培育向前更进一步ღ◈✿。
长远来看ღ◈✿，研究人员还希望能用这些嵌合体研究早期人类发育夕树舞子ღ◈✿，开发疾病模型ღ◈✿，筛选潜在新药ღ◈✿，并制造可用于移植的细胞ღ◈✿、组织或是器官ღ◈✿，并有朝一日能制造出新的心脏和肾脏ღ◈✿，拯救需要接受移植的患者ღ◈✿。
负责上述研究的中国科学院院士ღ◈✿、昆明理工大学灵长类转化医学研究院季维智教授认为ღ◈✿，包括基因编辑和基因融合等在内的生物技术仍然需要在伦理和创新等方面取得突破ღ◈✿。
以异种移植为例ღ◈✿，季维智对第一财经记者表示ღ◈✿：“伦理上应该要有相关异种器官移植的规制ღ◈✿，而技术上要提高异种器官的存活率和降低免疫排斥反应ღ◈✿。”
他相信ღ◈✿，异种移植未来也有可能在中国实现ღ◈✿，而一些针对研究伦理的限定也会修订ღ◈✿，以适应科学的发展ღ◈✿。
马里兰大学人工器官实验室主任吴忠俊教授告诉第一财经记者ღ◈✿，关于异种移植ღ◈✿，仍有许多未知数ღ◈✿，例如免疫抑制疗法ღ◈✿。但他表示ღ◈✿：“无论如何ღ◈✿，我们从这个案例中学到了很多ღ◈✿，并且一定会将学到的知识应用到未来的研究中ღ◈✿。”
“技术本身是没有善恶的ღ◈✿，医学健康领域ღ◈✿，在一种新的疗法投入应用之前ღ◈✿，我们首先要考虑的是安全性ღ◈✿，再是有效性ღ◈✿。”思勤医疗创始人CEO茅矛对第一财经记者表示ღ◈✿，“另外在新疗法用到人身上之前ღ◈✿，肯定要先做大量的体外试验ღ◈✿，知道它的作用ღ◈✿，再去做体内试验ღ◈✿；并且应该先从所谓的终极患者开始应用ღ◈✿，而不是先从预防的角度去应用ღ◈✿，这次的猪心移植就是很好的例子ღ◈✿。”
作为90年代参与第一版遗传资源管理办法评审的专家之一ღ◈✿，茅矛认为ღ◈✿，基因编辑技术对于治疗遗传性疾病而言是一个好的领域ღ◈✿，未来还可以做一些获得性疾病的治疗ღ◈✿。
一些地方已经开始放宽对于创新医疗健康市场的准入限制ღ◈✿，并支持干细胞等先进疗法ღ◈✿。今年1月凯发k8娱乐ღ◈✿，深圳出台《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》ღ◈✿，特别提及优化人类遗传资源审批准入服务ღ◈✿，支持干细胞治疗夕树舞子ღ◈✿、免疫治疗ღ◈✿、基因治疗等新型医疗产品和技术研发ღ◈✿。k8凯发国际官方入口ღ◈✿，天生赢家凯发k8国际ღ◈✿。生物科技
